Le lumacaftor (code du médicament VX-809) est un médicament expérimental pour traiter les patients atteints de mucoviscidose, développé par Vertex Pharmaceuticals. Ce médicament est développé pour les patients présentant la mutation F508del homozygote de la protéine CFTR, cause de la maladie. Cela représente environ 60 % des patients atteints de mucoviscidose et près de 90 % des mutations de la protéine CFTR.Le combiné Lumacaftor/Ivacaftor a reçu aux États-Unis en août 2015 et obtenu en octobre 2015 en France une autorisation temporaire d'utilisation (ATU), sous le nom commercial de Orkambi.

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  • Le lumacaftor (code du médicament VX-809) est un médicament expérimental pour traiter les patients atteints de mucoviscidose, développé par Vertex Pharmaceuticals. Ce médicament est développé pour les patients présentant la mutation F508del homozygote de la protéine CFTR, cause de la maladie. Cela représente environ 60 % des patients atteints de mucoviscidose et près de 90 % des mutations de la protéine CFTR.Le combiné Lumacaftor/Ivacaftor a reçu aux États-Unis en août 2015 et obtenu en octobre 2015 en France une autorisation temporaire d'utilisation (ATU), sous le nom commercial de Orkambi. (fr)
  • Le lumacaftor (code du médicament VX-809) est un médicament expérimental pour traiter les patients atteints de mucoviscidose, développé par Vertex Pharmaceuticals. Ce médicament est développé pour les patients présentant la mutation F508del homozygote de la protéine CFTR, cause de la maladie. Cela représente environ 60 % des patients atteints de mucoviscidose et près de 90 % des mutations de la protéine CFTR.Le combiné Lumacaftor/Ivacaftor a reçu aux États-Unis en août 2015 et obtenu en octobre 2015 en France une autorisation temporaire d'utilisation (ATU), sous le nom commercial de Orkambi. (fr)
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