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- Eteplirsen (nommé Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appelé AVI-4658, est un médicament conçu pour le traitement, mais sans occasionner de guérison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique dégénérative des muscles. Eteplirsen ne permet que de pallier les effets des mutations dans une région du génome impliquée dans seulement 13 % des cas de DMD, Eteplirsen n'est pas efficace dans les autres cas. Même dans son cas d'usage préférentiel, son efficacité est limitée. Après un débat polémique entourant l'efficacité de la drogue, eteplirsen a reçu l'approbation de la US Food and Drug Administration (FDA) à la fin de 2016, dans le cadre d'une procédure accélérée. Le coût du traitement avec Eteplirsen est évalué à environ 300 000 $. Une revue complète de la molécule et de ses essais cliniques a été publiée au début de 2017. (fr)
- Eteplirsen (nommé Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appelé AVI-4658, est un médicament conçu pour le traitement, mais sans occasionner de guérison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique dégénérative des muscles. Eteplirsen ne permet que de pallier les effets des mutations dans une région du génome impliquée dans seulement 13 % des cas de DMD, Eteplirsen n'est pas efficace dans les autres cas. Même dans son cas d'usage préférentiel, son efficacité est limitée. Après un débat polémique entourant l'efficacité de la drogue, eteplirsen a reçu l'approbation de la US Food and Drug Administration (FDA) à la fin de 2016, dans le cadre d'une procédure accélérée. Le coût du traitement avec Eteplirsen est évalué à environ 300 000 $. Une revue complète de la molécule et de ses essais cliniques a été publiée au début de 2017. (fr)
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- Image illustrative de l'article Eteplirsen. (fr)
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- Eteplirsen (fr)
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- Eteplirsen (nommé Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appelé AVI-4658, est un médicament conçu pour le traitement, mais sans occasionner de guérison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique dégénérative des muscles. (fr)
- Eteplirsen (nommé Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appelé AVI-4658, est un médicament conçu pour le traitement, mais sans occasionner de guérison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique dégénérative des muscles. (fr)
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- Eteplirsen (fr)
- Eteplirsen (en)
- Eteplirsen (es)
- Этеплирсен (ru)
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